올릭스 RNA 간섭 플랫폼 원천기술 기반의 난치성 질환 치료제 개발 기업

RNA 간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발을 수행하는 기업
올릭스(이하 동사)는 2010년 2월에 설립되어 2018년 7월 코스닥 시장에
상장한 중소기업이다. 동사는 RNA 간섭 플랫폼 기술을 통해 신약 후보 물
질을 개발하여 국내외 제약사로 기술을 이전하는 기술이전을 주요 사업으로
영위하고 있으며, 동사 분기보고서(2024.09.)를 기준으로 동사의 매출 전
액은 계약금과 임상 시험 단계별 마일스톤(단계별 기술료) 및 제품의 매출
액에 대한 로열티로 구성되는 기술이전 수익을 통해 발생하고 있다.
■ 글로벌 제약기업의 파이프라인 다각화로 라이선스 계약 증가 전망
KPBMA(2024)에 따르면, 글로벌 빅파마들은 블록버스터 특허 만료, 미국
인플레이션 감축법(IRA) 약가 인하 정책 등에 대한 대응으로 라이선싱 인
(Licensing-in)을 통한 파이프라인 다각화를 모색하고 있으며, 이는 소규모
제약사에게 라이선싱 아웃(Licensing-out) 등으로 수익 창출 기회가 될 전
망이다. 한편, 국내 제약 라이선싱 기업들은 다양한 플랫폼 기술과 후보 물
질을 개발하여 라이선싱 아웃 실적을 축적하고 있으며, 전략적 라이선싱의
활용으로 기업의 경쟁력을 강화하고 있다.
■ 우수한 예비 효력 결과의 MASH·비만 치료제 1상 중간 데이터 발표
히트뉴스(2024.11.)의 보도자료에 따르면, 동사는 2024년 11월 4일, 호주
에서 1상 임상시험을 진행 중인 ‘MASH·비만 치료제 OLX702A(이하
OLX702A)’의 중간 데이터를 발표했다. 호주에서 OLX702A의 안전성과
최대 내약 용량(MTD)의 확인을 목적으로 한 임상 1상 시험을 진행하였으
며, 60여 명의 피험자들에 대한 84일의 추적 관찰 후 EoS(End of Study)
검측이 완료된 중간 데이터를 확인했다. 그 결과 위약군을 포함한 평균 수치
임에도 유의미한 예비 효력 결과가 관찰되었으며, 해당 결과는 진행 중인
OLX702A의 기술이전에 도움이 될 뿐 아니라 향후 신약 가치에 대해 긍정
적인 영향을 줄 것으로 기대되고 있다기업 개요
동사는 2010년 2월 설립되어 RNA간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발을 주요 사업으로 영위하는 중
소기업이다. 동사의 본점 소재지는 경기도 성남시 수정구 대왕판교로 953, 올릭스(주) R&D Center이며, 동사
는 2018년 7월 8일에 코스닥 시장에 상장하였다. 주식등의대량보유상황보고서(2024.11.25.) 및 동사 분기보고서(2024.09) 기준, 동사의 최대주주는 이동기 대
표이사로 동사 지분의 19.70%를 보유하고 있다. 최대주주를 제외한 지분율은 공화순 외 특수관계인 13인
2.61%, 기타 77.69%로 구성되어 있다. 동사의 연결대상 종속회사는 OliX US, Inc.와 OliX AU PTY LTD이
며, 동사가 속한 기업집단 올릭스 주식회사는 비상장 3개 사(OliX US, Inc., OliX AU PTY LTD, 엠큐렉스
주식회사)로 구성되어 있다. 대표이사 경력
이동기 대표이사는 KAIST 화학과를 졸업하고, Cornell University에서 생화학 박사 학위를 취득하였으며, 포
항공대 조교수와 성균관대 교수로 재직하였다. 그는 2015년 7월 동사의 대표이사로 취임하여 현재까지 동사의
경영을 총괄하고 있다. 주요 사업
동사의 주요 사업은 RNA간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발이며, 주요 제품은 MASH·비만 치료제
(OLX702A), 탈모 치료제(OLX104C) 등이다. 동사의 매출 전액(2024.09. 분기보고서 기준)은 계약금과 임상
시험 단계별 마일스톤(단계별 기술료) 및 제품의 매출액에 대한 로열티로 구성되는 기술이전 수익을 통해 발생
하고 있다.
■ 주요 고객
동사의 주요 고객은 신약 후보 물질을 발굴하여 개발 및 제조하는 제약기업 등이다. 동사의 주요 매출은 기술
이전 계약에 따른 기술료로서, 신약 연구개발 단계에서 유동적으로 발생하는 매출이다. 이에, 동사는 글로벌 제
약사와의 기술수출 및 연구 제휴 논의를 활발히 진행하며 매출의 지속 및 상승을 위해 노력하고 있다. 또한, 기
술의 라이센스 아웃을 전담하는 사업개발팀을 운영하여 글로벌 바이오 컨퍼런스 및 비즈니스 파트너링 행사에
참여하는 등 국내외 제약사들과의 커뮤니케이션을 강화하고 있다. 제약 라이선싱 글로벌 시장 현황
동사는 RNA간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발을 주요 사업으로 영위하는 기업으로, MASH·비만
치료제(OLX702A), 탈모 치료제(OLX104C) 등의 기술이전 수익을 통해 매출을 시현하고 있다.
KPBMA(2024)에 따르면, 글로벌 빅파마들은 블록버스터 특허 만료, 미국 인플레이션 감축법(IRA) 약가 인하
정책 등에 대한 대응으로 라이선싱 인(Licensing-in)을 통한 파이프라인 다각화를 모색하고 있으며, 이는 소
규모 제약사에게 라이선싱 아웃(Licensing-out) 등으로 수익 창출 기회가 될 전망이다. 한편, 국내 제약 라이
선싱 기업들은 다양한 플랫폼 기술과 후보 물질을 개발하여 라이선싱 아웃 실적을 축적하고 있으며, 전략적 라
이선싱의 활용으로 기업의 경쟁력을 강화하고 있다J.P.Morgan(2023)에 따르면, 제약 분야 R&D 파트너십 및 라이선싱 연도별 계약 건수는 2021년 초까지 분기
당 250건 수준을 유지하다가 2023년 100건 규모로 감소했으며, 계약 당시 기술의 가치를 기준으로 산정하여
계약 직후 또는 일정 기간 이내에 입금되는 확정 계약금인 업프론트(Upfront) 비율은 2019년 이후로 감소하
고 있다. 연도별 계약 규모는 2018년 1,125억 달러에서 2021년 1,724억 달러로 증가하다가 2023년 1,560
억 달러로 감소하는 등 등락을 보이는 추세이나, 전체 라이선싱 규모에 비해 상위 20개 제약 라이선싱 규모(금
액)는 증가하고 있어 유망한 기술에 대해서는 큰 규모의 투자가 실현되고 있음을 보여준다. KPBMA(2024)에
따르면, 계약 규모 상위 20개 라이선싱 현황은 2021년 529억 6,000만 달러에서 2023년 740억 7,100만 달
러로 지속 증가하고 있으며, 가치가 높은 기술이 중점적으로 거래되고 있는 것으로 파악된다제약 라이언싱 국내 시장 현황
DART 통계를 기반으로 작성된 한국보건산업진흥원(2024) 자료에 따르면, 국내 제약기업은 최근 5년간 총
47조 7,693억 원 규모의 라이선싱 계약을 체결한 것으로 확인된다. 또한, 최근 3년(2021~2023)간 라이선싱
아웃 규모가 가장 큰 기업은 최근 3년간 7건의 누적 건수와 7조 5,098억 원 이상의 규모를 달성한 레고켐바
이오사이언스로 확인된다. 글로벌 빅파마들은 대외 환경 변화에 대응하기 위해 신규 후보 물질과 기술을 라이선싱 하여 파이프라인을 다
각화하고 있어 국내 제약기업과의 기술 라이선싱 등 파트너십 구축에 좋은 기회가 되고 있다. 따라서 국내 제
약기업들은 라이선싱 파트너를 선정하고 협상을 통해 유리한 조건을 확보하는 데 주의를 기울여야 하며, 자체
연구개발 능력을 강화하고 빅파마의 기술 개발 트랜드에 맞는 새로운 기술을 적극적으로 확보할 필요가 있다.
또한, 전략적 라이선싱의 활용을 통해 경쟁력 강화, 자금 확보, 중장기적 R&D 전략 수립 등 시장경쟁력을 갖
추기 위한 노력도 수반되어야 할 것이다.
이러한 가운데, 동사는 자체 개발한 파이프라인에 대한 기술이전과 자체 개발한 플랫폼 기술을 이용해 파트너
사가 원하는 질환에 대한 siRNA 후보 물질을 도출하는 두 가지의 파트너링 구조를 활용하여 유연한 기술이전
방식을 채택하고 있으며, 기술의 라이센스 아웃을 전담하는 사업개발팀의 운영을 통해 신약 개발 기술이전이
지속될 수 있도록 적극 노력하고 있다. 또한, 동사는 RNA간섭기술 기반의 난치성 질환에 대한 신약 개발로 분
야를 특화하고, 개발 역량을 집중함으로써 해당 분야의 기술을 선도하기 위해 관련 연구를 지속하고 있다경쟁사 분석
글로벌 제약기업은 라이선싱 인(Licensing-in)을 통한 파이프라인 다각화를 추진하고 있으며, 이는 소규모 제
약사에게 라이선싱 아웃(Licensing-out) 등으로 수익을 창출할 기회를 제공하는 등 라이선스 시장이 활발해질
것으로 보인다. 국내 제약기업은 다양한 플랫폼 기술 및 후보 물질의 개발로 라이선싱 아웃 실적을 축적하며
전략적 라이선싱으로 경쟁력을 강화하고 있다. 이러한 가운데 산업 내 동사와 유사한 비즈니스 모델을 보유한
국내 기업은 제넥신과 에이비엘바이오가 있다.
제넥신은 항체융합 단백질 및 유전자 치료백신 제조 등의 기술이전을 주요 사업으로 영위하고, GX-H9(지속형
성장호르몬) 등의 기술이전 및 프로젝트 개발 용역을 통해 매출을 시현하고 있으며, 에이비엘바이오는 플랫폼
'Grabody™' 기반의 파이프라인 기술이전을 영위하며, 기술이전 또는 공동 개발 계약 체결을 통해 개발 단계별
마일스톤과 제품 출시 후 판매 로열티 등을 통해 주요 매출을 시현하고 있다. 동사의 보유 기술
▶ 독자적으로 개발한 RNA 간섭 기술의 보유로 기존 기술의 한계를 극복
동사는 비대칭 siRNA(이하 asiRNA), 비대칭 siRNA technology인 cell penetrating asiRNA(이하
cp-asiRNA), GalNAc-asiRNA를 활용한 RNA 간섭 기술을 보유하고 있다. 구체적으로, 동사의 asiRNA는
RNA 간섭 (RNA interference, RNAi) 기술을 바탕으로 동사가 개발한 독자적인 유전자 억제 기술로 기존의
siRNA와 동등한 유전자 억제 효율을 갖는 동시에, 기존의 siRNA가 가지고 있던 각종 면역반응과 비특이적 유
전자 조절 부작용 등의 문제점을 해결한 새로운 구조의 유전자 조절 물질이다. 동사의 cp-asiRNA는 비대칭
RNA 구조에 간단한 화학적 변형을 도입하여 세포 투과율을 높인 유전자 조절 구조체로, 별도의 전달체 없이도
세포막을 통과하여 높은 효율로 원하는 유전자만을 억제할 수 있다. 기존의 기술로 전달이 어려웠던 primary
culture cells, suspension cells 등 에서도 매우 높은 전달 효율을 보이며, 별도의 제형이나 장치의 개발 없이
눈, 피부 등의 국소 주사로 원하는 유전자의 조절이 가능하므로 다양한 질병 치료를 위하여 가장 효과적이고
빠른 핵산 신약 치료제 개발 기술로 평가받고 있다. 동사의 GalNAc-asiRNA는 최근에 siRNA 치료제를 개발
하는 기업들이 수행하고 있는 간 조직 전달이 가능한 GalNAc(N-Acetylgalactosamine) 기술을 기반으로 간
조직에서 발현되는 질병 유전자 조절을 연구하는 제약시장의 트랜드에 대응하는 기술이다. GalNAc 기술은 화
학적 구조를 변형하여 안정성을 높인 siRNA 분자에 GalNAc 분자를 연결하여 간세포에 많이 존재하는
GalNAc 수용체 ASGPR(Asialoglycoprotein receptor)에 인식되게 함으로써 타겟 기관인 간으로의 전달성을
높이는 방법을 사용한다. 동사는 해당 기술을 통해 현재 주력으로 삼고 있는 국소투여 siRNA 치료제 외에
GalNAc 기반 기술을 통해 간 전달이 가능한 플랫폼 구축 및 원천 기술을 확보하였고, 이를 기반으로 비알콜성
지방간염(MASH), 간 섬유화 등의 간질환 치료제 개발을 추진하고 있다. 다양한 질환을 대상으로 한 파이프라인의 발굴과 개발로 유의미한 성과 지속
동사의 플랫폼 기술은 후보 물질 선정을 신속하게 수행하며, 이론적으로 모든 유전자에 대하여 높은 효율로 발
현 억제가 가능하므로 확장성과 범용성을 갖추고 있다. 동사의 IR 자료(2024.11.)에 따르면, 동사의 플랫폼은
표적 mRNA에 따른 asiRNA의 염기서열 변경만으로 후보 물질을 도출할 수 있어 최종 후보 물질 선정까지 약
3개월 안에 가능하며, 모든 유전자를 표적할 수 있어 기존 기술로 접근 불가능한 표적을 공략 가능하며, 다수
의 파이프라인을 단기간에 확보할 수 있다. 또한, 파이프라인의 조기 기술이전과 후속 파이프라인 개발 전략을
설계할 수 있고, 기존 기술 대비 시간과 비용을 단축한다는 장점이 있다.
동사는 이러한 플랫폼의 활용을 통해 현재 16개의 파이프라인을 보유하고 연구를 지속하고 있으며, 활발한 기
술이전과 공동연구를 진행함으로써 후속 개발의 진척도를 향상하고 있다. 동사는 Hansoh Pharmaceuticals
Group Co, Ltd, 미국 버지니아 대학 의대, AM Chemicals 등의 기업 및 학계와 공동연구 또는 기술이전을 진
행하고 있으며, 기존 RNA 간섭 기술 기반 치료제의 부작용을 최소화하고, 세포 전달력 극대화를 통한 피부·
안과·폐 질환 치료제 개발을 추진하고 있다. 또한, 전신투여를 통해 간 조직 전달이 가능한 기술을 확보함으로
써 다양한 간질환 치료제 개발에 성공하기 위한 노력을 지속하고 있다동사의 연구개발 역량
동사는 2011년 10월부터 공인 기업부설 연구소를 운영하고 있다. 동사의 연구개발 조직은 기업부설 연구소 산
하 5개 팀, 개발본부 산하 5개 팀으로 구성되어 있으며, 임원 제외 박사급 9명, 석사급 32명 등 총 49명의 연
구입력을 보유하고 있다. (2024.09. 동사 분기보고서 기준) 동사의 연구개발 실적은 비대흉터치료제
(OLX101A), 탈모 치료제(OLX104C), 건성 및 습성 황반변성 치료제(OLX301A), MASH·비만 치료제
(OLX702A) 등의 개발과 자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대 흉터 억제 신약의 전임상
시험 및 IND 신청/승인, 신경병성 통증 핵산 치료제 연구개발(보건복지부) 및 망막색소변성증 치료제 국가신약
개발 과제(국가신약개발사업단) 등 등의 연구과제 수행 실적이다. 한편, KIPRIS(2024.11.)에 따르면, 동사는
19건(전용실시권 포함)의 특허를 보유하고 있는 것으로 확인된다. 기술 이전에 대한 옵션행사 및 마일스톤 수령에 따른 매출 확대로 양호한 외형 성장세 유지
동사는 RNA 간섭 플랫폼 기술 기반 기존 치료제가 접근하기 어려운 난치성 질환에 대한 신약 개발을
영위하는 기업으로, RNA 간섭 기술 플랫폼 및 신약 후보 물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여
수익화하고 있다.
2021년 연결 기준 36.7억 원의 매출액을 기록한 이후, 2022년은 2020년 9월 Thea와 체결한 기술이전
계약에 대한 마일스톤 수령 및 2021년 GalNAc-asiRNA 기반 기술 이전에 따른 매출 증가로 총매출액은
전년 대비 153.7% 증가한 93.2억 원을 기록하였다. 2023년에도 상기 실적이 지속됨에 따라 전년 대비
83.1% 증가한 170.6억 원의 매출액을 기록하며 최근 2개년간 실적이 크게 증가한 모습을 나타내었다.
한편, 2024년 3분기는 기술이전 수익 및 연구용역 매출의 하락 등으로 전년 동기 대비 14.1% 감소한 56.3억
원의 매출을 기록하였다.
■ 과중한 경상연구개발비 부담에 따른 적자 지속
2021년 242.3억 원의 영업손실을 기록한 이후, 프로그램 개발단계의 진척에 따라 경상연구개발비가
증가하였으나, 영업수익의 증가로 인해 영업손실 폭은 다소 완화되어 2022년과 2023년 각각 223.8억 원과
181.9억 원의 영업손실을 기록하였다.
한편, 2024년 3분기에는 전년 동기 대비 매출액 감소와 경상연구개발비 증가의 사유로 233.1억 원의
영업손실을 기록하여 전년 동기 대비 적자 폭이 심화되었다. 2024년 3분기 누적 결손금, 부채부담 증가로 재무안정성 저하
동사의 부채비율은 2021년 346.6% 기록 이후, 2022년 순손실에도 불구하고, 자본금 증자에 따른 자본잉여금
증가로 부채비율은 100.4%로 개선되었다. 2023년에는 순손실로 인한 자기자본 감소에도 불구하고 전환사채의
조기 상환에 따른 부채 부담 완화로 부채비율은 104.3%를 기록하며 전년 수준을 지속하였다. 그러나, 2024년
3분기에는 순손실로 인한 누적결손금 증가 및 전환사채 파생상품부채의 증가에 따른 부채 증가로 인해
부채비율이 397.8%로 증가한 바, 주요 재무안정성 지표는 열위한 수준으로 분석된다.
최근 3개년간 유동비율은 각각 129.4%, 164.5%, 489.7%를 기록하였으며, 2024년 3분기 유동비율은
단기금융상품 등 유동자산 감소 및 유동성전환사채 등 유동부채 증가로 인해 41.5%로 하락해 단기유동성도
저하되었동사 실적 전망
동사는 2022년 Thea와 체결한 기술이전 계약에 대한 마일스톤 수령 및 2021년 GalNAc-asiRNA 기반 기술
이전에 따른 매출 증가로 전년 대비 153.7% 증가한 93.2억 원의 매출을 기록했고, 2023년에도 상기 실적이
지속되면서 전년 대비 83.1% 증가한 170.6억 원의 매출액을 기록하는 등 최근 2개년간 실적이 증가세를
보였다. 한편, 2024년 3분기에는 기술이전 수익 및 연구용역 매출의 하락 등의 영향으로 전년 동기 대비
14.1% 감소한 56.3억 원의 매출을 기록한 바, 동사의 2024년 매출은 전년 대비 하락할 것으로 전망OLX702A 1상 중간 데이터의 우수한 결과가 기술이전에 도움 될 것으로 기대
히트뉴스(2024.11.)에 따르면, 동사는 호주에서 OLX702A의 안전성과 최대 내약 용량(MTD)의 확인을 목적
으로 한 임상 1상 시험을 진행 중이다. 현재 SAD(단일용량상승투여, 이하 SAD)와 MAD(다중용량상승투여)
코호트를 통틀어 지금까지 60여 명의 피험자들에 대한 투여가 완료됐고, 투여 후 84일의 추적 관찰 후
EoS(End of Study) 검측이 완료된 중간 데이터를 확인했다.
임상 시험 결과를 살펴보면, 무작위배정과 이중맹검방식으로 진행된 임상 시험에서 BMI가 27 이상인 건강한
자원자들은 위약 혹은 OLX702A 투여 후 복부둘레가 평균 약 1인치가량 감소했다(p=0.057, n=12). 최대 감
량치를 보인 피험자는 투여 약 3개월 후 BMI는 –6.62%, 복부둘레는 –15.3% 감소했다. 해당 분석은 위약군을
포함한 평균 수치로, 향후 실제 약물 투여 군만 분석하면 더 큰 감소 폭을 보일 것으로 예상된다. 또한, 비알코
올성지방간(NAFLD) 환자를 대상으로 한 SAD 코호트는 투여 후 간 지방 함량이 약 70% 수준으로 감소한 피
험자가 있었으며, 일부 환자들은 투여 후 1~2개월 만에 간 지방 함량이 정상 수준인 5% 이하(3.4%, 3.9%)로
감소했다. 이러한 단회 투여 후 시간에 따른 간 지방의 감소 패턴 결과로 볼 때, 최소 3개월 이상의 효력 유지
및 투여 간격 설정이 가능함을 확인할 수 있었다. 아울러, 현재까지 투약이 완료된 60여 명의 피험자들에게서
관찰된 이상 반응은 경미한 수준으로, 약물의 증량 및 반복 투여 등 환자 내약성에 영향을 미치지 않았으며, 중
대한 이상반응(SAE)은 관찰되지 않았다.
동사는 상기 결과에 대해 3:1 약물 투여군과 위약군의 비율을 감안하고도 약물 효력의 경향성이 확인되는 수준
이며, OLX702A를 통해 질적으로 우수한 체중 감량을 기대할 수 있음을 보여준다고 해석했다. 또한,
OLX702A의 우수한 효력을 통해 OLX702A의 향후 신약 가치를 긍정적으로 전망하고 있으며, 주로 안전성을
평가하는 임상 1상에서 우수한 예비 효력 결과가 관찰된 만큼 현재 진행 중인 기술이전을 신속하게 마무리하
는 데 도움이 될 것으로 보고 있다.